Aunque no se puede hablar de una cura, sí se ha avanzado con la prueba de un fármaco muy prometedor
Las palabras rimbombantes no son nuestras. La propia organización investigativa de Reino Unido Alzheimer's Research UK calificó el descubrimiento de «trascendental», mientras uno de los principales investigadores del tema en el mundo, el profesor John Hardy, lo declaró como «histórico» y no dudó en expresar con optimismo que «estamos viendo el comienzo de las terapias de alzhéimer».
Se trata del primer fármaco capaz de ralentizar la destrucción del cerebro afectado por alzhéimer enfocándose en destruir la proteína que causa la enfermedad.
Deshacer las placas de beta amiloide que bloquean el funcionamiento neuronal es la meta de los fármacos contra el alzhéimer. Foto: Science Media Centre España
El medicamento, conocido como Lecanemab, ha demostrado ser efectivo en las primeras etapas de la enfermedad, y ya causa esperanzas, pronósticos y críticas por igual. Vale la pena revisar el ABC de este logro, que podría ser un primer peldaño en la escalera ascendente de la lucha contra la demencia más común del mundo.
Lecanemab es un medicamento experimental de la japonesa Eisai y la estadounidense Biogen. Muestra resultados prometedores al ralentizar el deterioro cognitivo asociado al alzhéimer. Específicamente, es un anticuerpo monoclonal —producido por un solo clon de linfocitos B humanizado. La molécula original procedía de ratones y se modificó para reforzar su efecto en personas.
Multitud de medios de comunicación de todo el mundo se hicieron eco de la publicación en la revista médica del The New England Journal of Medicine, ensayo clínico en fase 3 que analiza la seguridad y eficacia del fármaco.
¿Por qué? Pues, en el ensayo participaron 1 795 voluntarios de entre 50 y 90 años afectados por alzhéimer en fase temprana, con demencia o deterioro cognitivo aún leves. A todos ellos se les había detectado el péptido beta amiloide, una molécula de decenas de aminoácidos involucrada en dicha enfermedad neurodegenerativa. Tras aplicarse el fármaco a la mitad de los pacientes, seleccionados al azar, la enfermedad continuó robando a los pacientes su potencia cerebral, pero se comprobó que ese declive se ralentizó casi en un 25 por ciento a lo largo del tratamiento de 18 meses.
En otros campos, estos indicadores podrían parecer muy modestos, pero cuando la lucha contra el alzhéimer ha alcanzado tan pocas opciones de tratamiento, estos resultados han motivado reacciones entusiastas por parte de diversos especialistas.
Para comprender cómo funciona este fármaco hay que recordar que según la hipótesis de la «cascada amiloide», defendida por parte de los neurocientíficos, la acumulación de placas de este péptido en el cerebro podría ser el mecanismo principal que provoca el alzhéimer, o uno de los principales mecanismos involucrados.
Por ello, durante décadas, los investigadores se han centrado en la investigación de moléculas que actuasen sobre las placas de beta amiloide para detener o retrasar la progresión del alzhéimer, pero hasta ahora todos los fármacos para este fin habían fracasado en ensayos clínicos a la hora de ofrecer beneficio en los pacientes.
En pocas palabras, el centro de la cuestión es lograr, digamos, «desbaratar» la concentración de beta amiloide que bloquea las neuronas, algo que nunca se había conseguido hasta este momento con un nivel considerable de éxito.
Como todo paso en el mundo de la Medicina, sin embargo, deberemos tomar la noticia con paciencia y cautela.
Sin lugar a dudas, se ha demostrado que Lecanemab reduce de forma notable las placas de beta amiloide en el cerebro, estudiadas a partir de imágenes de tomografía por emisión de positrones (TEP) y del análisis del líquido cefalorraquídeo que fluye por el cerebro y la médula espinal.
Para valorar los efectos sobre el deterioro cognitivo/demencia se usó una escala estándar (CDR-SB) que va de cero a 18 puntos.
Con cero puntos, una persona no tiene ninguna afectación cognitiva, mientras que de 16 a 18 se considera que esta tiene demencia grave. Lecanemab solo consigue una mejora de 0,45 puntos en dicha escala a los 18 meses de tratamiento (1,21 puntos), en comparación con el placebo (1,66 puntos).
En otras palabras, el efecto sobre la salud es modesto a nivel poblacional y, a nivel individual hay personas que no se benefician del fármaco. El resultado es, sin duda, estadísticamente significativo, pero aún el consenso no es total: algunos lo ven como un avance revolucionario, mientras que otros creen que el impacto en la vida cotidiana de los pacientes podría no ser tan significativo.
También, como apuntan varios medios epecializados, se desconoce la eficacia a largo plazo del fármaco, más allá de 18 meses de tratamiento. Si se tiene en cuenta que Lecanemab es un tratamiento crónico (una dosis cada dos semanas), conocer si su efecto se mantendrá o no a lo largo del tiempo resulta esencial para considerar la financiación de este fármaco por parte de los sistemas sanitarios.
Actualmente, se realiza un ensayo clínico para determinar el efecto a más largo plazo del fármaco, y conocer si pasa la prueba del costo-beneficio, una pregunta importante para las empresas farmacéuticas.
A pesar de las muchas preguntas por responder, el hecho de que un tratamiento ya tenga resultados demostrados en un ensayo con amplia población sin dudas abre una puerta de esperanza.
«Estoy muy emocionada de que estemos en el umbral de entender lo suficiente para adueñarnos del problema y deberíamos tener algo que haga una mayor diferencia en una década más o menos», afirmó al respecto, citada por BBC, la profesora Tara Sires-Jones, especialista del Centro de Ciencias del cerebro de la Universidad de Edimburgo.
Mientras Kate Lee, directora ejecutiva de Alzheimer's Society, dijo al programa Today de la BBC, que el fármaco debería «marcar una gran diferencia» en generaciones futuras.
Con ese mismo pensamiento y deseo, esperemos que el tratamiento siga probando eficacia a mayor plazo y pueda ser pionero de un camino más poblado de opciones para combatir la demencia más padecida en el mundo.
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