Dar con la cura de una patología buscando el remedio para otra ha sido la nota científica de este marzo
Hace muy poco compartíamos en esta sección el inesperado efecto «sanador» que el virus Zika provocaba en enfermos de tumores cerebrales. Asombrosamente, la inoculación del virus lograba la reducción de los tumores hasta un 50 por ciento de su tamaño en apenas unas 24 horas, y no acarreaba efectos secundarios para los pacientes.
Este mes de marzo ha traído otras nuevas por el camino de los tratamientos inesperados. Esta vez, los resultados prometedores contra el autismo y el Alzheimer han llegado en la búsqueda de métodos pensados y refinados para otros fines. Y si funcionan, pues bienvenidos sean dos por el precio de uno.
Hoy los síntomas del autismo (comprendido como la variedad de trastornos del espectro autista) no tienen una cura definitiva. La combinación de fármacos paliativos y terapia, junto a la cooperación de familiares y grupos de apoyo suelen ser las cartas de quienes sufren el mal.
Por eso es muy bien recibida la noticia de una nueva investigación de científicos de la Universidad de Buffalo (EE. UU.), que revela la primera evidencia de que es posible emplear un único fármaco para aliviar los efectos del autismo, un verdadero hito en el camino por liberarnos del trastorno del aislamiento humano.
El estudio, publicado por la revista Nature Neuroscience, demostró que el tratamiento breve con una dosis muy baja de romidepsina, un fármaco utilizado contra el cáncer, aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), restableció de manera perdurable los déficits sociales en ratas con autismo.
Los problemas de habilidades sociales con la pérdida de un gen llamado Shank 3 fueron revertidos con tan solo un tratamiento de 72 horas y los resultados se sostuvieron durante tres semanas, abarcando una etapa crítica de desarrollo para las habilidades sociales y de comunicación en los roedores, el equivalente a varios años en los humanos, según detalla la revista Muy Interesante.
Aunque el lector promedio podría mostrarse escéptico de que la prueba haya sido efectuada en roedores, estos resultados apuntan a que los efectos de un tratamiento similar en humanos podría ser viable, dada la raíz genética del problema autista, precisan los investigadores.
Además, el líder del trabajo, el investigador Zhen Yan, se mostró optimista porque no haya efectos secundarios en la administración del fármaco a los ratones de prueba, y apuntó que el resultado fue profundo y prolongado.
Una investigación anterior, de 2015, había revelado cómo la pérdida de Shank 3 interrumpe las comunicaciones neuronales al afectar la función del receptor NMDA (de N-metil-D-aspartato), un elemento esencial en la regulación de la cognición y las emociones.
Específicamente, el equipo neurológico recurrió a las enzimas que ayudan a organizar el material genético, lo que posibilita la «manipulación» de la expresión génica desde su base.
Cuando llevaron a cabo una exploración genómica descubrieron que la romidepsina restauró la mayoría de los más de 200 genes que fueron primeramente suprimidos en el modelo de animales autistas que emplearon en el experimento.
Esperemos que sea posible llegar a la fase de prueba en seres humanos, y que sus resultados sean verdaderamente definitivos.
Pero si este fuera el único caso de tratamientos que se descubren con fármacos dedicados a otras funciones, o con un equipo de investigadores que andaba concentrado en hallar otros resultados, tendríamos muy poca sorpresa.
Dirigidos por Huaxi Xu —director de la Iniciativa de Neurociencia del Instituto de Investigación Médica Sanford Burnham Prebys en La Jolla, California (EE. UU.)— otro equipo de buscadores apasionados ha llegado a una nueva estrategia para erradicar la acumulación excesiva de proteína beta-amiloide en el cerebro. Y si el lector es de los que no recuerdan mucho los nombres, pues, hagamos memoria… es la proteína que, una vez acumulada entre neuronas, provoca el Alzheimer.
Específicamente el comportamiento de un receptor desencadenante (TREM2), que se encuentra en las células inmunes del sistema nervioso central, fue explorado en dos experimentos con ratones y los resultados fueron muy optimistas.
Las mutaciones en TREM2 aumentan significativamente el riesgo de Alzheimer, por lo que su papel en el desarrollo de la enfermedad es indiscutible, pero con esta nueva investigación se descubren los detalles sobre cómo funciona.
El primer estudio muestra que la proteína beta-amiloide se une al receptor, y desencadena una reacción de freno o desacelerador del curso usual de la enfermedad. O sea, que activando las células inmunes, se llega a una ralentización de la acumulación de placas beta-amiloide entre las neuronas.
En palabras de Xu: «Una vez unido a la beta-amiloide, el receptor desencadenante TREM2 “le dice” a las células inmunes que comiencen a descomponerse y eliminen la beta-amiloide».
Un segundo estudio reafirmó los resultados preliminares. Una mayor señalización de TREM2 impidió que la enfermedad avanzara e incluso revirtió parte del deterioro cognitivo.
De esta manera, el camino inesperado de las células inmunes podría ser el nuevo curso para revertir el padecimiento, en lugar de luchar contra la acumulación de beta-amiloide directamente.
«Seguir la microglía (estructuración en la base de células inmunes) en lugar de la generación de beta-amiloide, puede ser una nueva vía de investigación para la enfermedad de Alzheimer. Podríamos usar células inmunes del cerebro para resolver lo que se está convirtiendo en una crisis de salud pública», aclaró Xu.
El autismo está asociado a una base génica, de ahí que sea posible intentar alterar esa estructura para vencerlo. Foto: Tomada de Doctísimo
La romidepcina era usada en el tratamiento contra el cáncer, y es de esperar una lucha de mercado farmacéutico, ahora que se demuestra que es útil contra el autismo. Foto: Tomada de AMIQ Parma
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