Cuba avanza en la aplicación de las neurociencias en el tratamiento de los pacientes con ataxia espinocerebelosa tipo SCA2. Autor: Juan Pablo Carreras/ACN Publicado: 30/01/2024 | 10:51 pm
Un ensayo clínico fase III para evaluar la eficacia y seguridad de la administración nasal del NeuroEPO en pacientes adultos con ataxias espinocerebelosas, se desarrolla exitosamente en diferentes provincias del país por instituciones médicas y centros científicos adscriptos al grupo Biocubafarma.
Cuba es el país del mundo con más alta prevalencia de la Ataxia tipo SCA2, a razón de 36,2 casos por cada 100 000 habitantes, aunque su frecuencia en la provincia de Holguín es de 183 casos por cada 100 000 individuos. A nivel internacional, la incidencia de este tipo de ataxia es de 3 a 5 casos cada 100 000 personas.
El Doctor en Ciencias Luis Velázquez Pérez, especialista de Segundo Grado en Neurofisiología y Neurología, fundador del Centro para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH) de Holguín y presidente de la Academia de Ciencias de Cuba, informó que este ensayo fase III sigue a uno fase I/II realizado entre 2015 y 2016.
Según explicó, los resultados de aquel estudio mostraron una mejora del síndrome cerebeloso entre los pacientes tratados y una mejora de las manifestaciones cognitivas en ellos, además de que se comprobó un elevado perfil de seguridad del NeuroEPO, molécula desarrollada por el Centro de Inmunología Molecular y que se está aplicando a diferentes enfermedades neurodegenerativas.
«Al año de iniciado aquel ensayo—agregó el científico—los pacientes que recibieron NeuroEPO mostraron una estabilización de la enfermedad, mientras que los que recibieron placebo mostraron un empeoramiento en correspondencia con la historia natural de la enfermedad».
El NeuroEPO en ataxia SCA2. Desde los estudios preclínicos hasta los ensayos clínicos en humanos, fue la ponencia que concentró el encuentro de esta semana entre científicos y expertos para temas de Salud, con el Primer Secretario del Comité Central del Partido y Presidente de la República, Miguel Díaz-Canel Bermúdez, y el miembro del Buró Político y Primer Ministro, Manuel Marrero Cruz.
Durante el habitual intercambio con representantes de la comunidad médica y científica del país, realizado este martes, Díaz-Canel envió una felicitación a las y los trabajadores del Instituto de Neurología y Neurocirugía por el nuevo aniversario del Hospital de Neurología, fundado el 29 de enero de 1962.
Con la participación de los vice primeros ministros Inés María Chapman Waugh y Jorge Luis Perdomo Di-Lella, y moderado por el ministro de Salud, doctor José Angel Portal Miranda, en el intercambio se informó que el ensayo clínico Fase III del NeuroEPO en pacientes adultos con ataxias espinocerebelosas, controlado con placebo, aleatorizado y a doble ciego, tiene como objetivo general evaluar la eficacia y seguridad del producto en estos pacientes.
Según explicó el doctor Velázquez Pérez, la ataxia significa pérdida de la coordinación de los movimientos y define a enfermedades neurodegenerativas en que la ataxia es el principal signo clínico.
Sobre la tipo SCA2, explicó que es una enfermedad hereditaria multisistémica grave, con un curso progresivo hasta la muerte y cuya edad de inicio se sitúa en el entorno de los 30 años y tiene un curso clínico a la invalidez en diez años.
En Cuba, cada año, se diagnostican 75 nuevos sujetos con la mutación y mueren 25 pacientes. En el país están reportadas 2 400 personas con la enfermedad y 10 000 familiares asintomáticos, pertenecientes a 200 familias.
Con respecto a las manifestaciones clínicas, el especialista describió, entre otras, la llamada marcha atáxica en el cien por ciento de los pacientes, al igual que los trastornos de lenguaje. Mientras, el enlentecimiento de los movimientos oculares sacádicos afecta al 91 por ciento, la atrofia muscular al 75 por ciento, la neuropatía periférica al 85 por ciento, las anomalías en deglución al 76 por ciento, las alteraciones del sueño al 90 por ciento, y la disfunción cognitiva al 85 por ciento de los pacientes.
Pese a un grupo de barreras que limitan las terapias en las ataxias, enfermedad que no tiene una cura definitiva por el momento, Cuba se empeña en desarrollarlas y ponerlas de forma gratuita y universal para todos las cubanas y cubanos que la padecen o tienen riesgos genéticos de ser afectados.
El objetivo es estimular los mecanismos celulares y moleculares de neuroplasticidad, mejorar las funciones motoras y cognitivas dañadas, enlentecer la progresión de la enfermedad, aumentar la independencia de los pacientes y mejorar así la calidad de vida de todos nuestros compatriotas que la padecen, y también colaborar con el mundo.
Junto al NeuroEPO y otras experiencias, la rehabilitación integral e intensiva de estos pacientes en nuestro país ha permitido una mejoría significativa en los síntomas motores cerebelosos, en velocidad de la marcha, la postura y la coordinación.